[Foto: Ilustrativa / LensGO]
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou, nesta quarta-feira (04/03), o registro do medicamento Qfitlia, desenvolvido pela Sanofi, para o tratamento de pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. O medicamento é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos.
A análise do produto foi priorizada pela agência reguladora devido ao fato de a hemofilia ser considerada uma doença rara. A prioridade segue as regras estabelecidas pela Resolução da Diretoria Colegiada 205/2017.
A hemofilia é uma condição genética rara que afeta a capacidade do organismo de interromper sangramentos. A doença está ligada ao cromossomo X e ocorre quase exclusivamente em homens. Ela é causada pela deficiência de proteínas do sangue responsáveis pela coagulação, conhecidas como fatores de coagulação.
No tipo A da doença, há deficiência do fator VIII, sendo a forma mais comum da condição. Já a hemofilia B ocorre pela ausência do fator IX e atinge uma parcela menor da população. A falta dessas proteínas compromete a produção adequada de trombina, enzima essencial para a formação de coágulos e cicatrização de feridas, o que pode provocar episódios hemorrágicos persistentes.
A gravidade da doença depende do nível de atividade desses fatores no sangue. Em casos mais graves, podem ocorrer hemorragias espontâneas. Nos quadros considerados leves, os sangramentos costumam aparecer após traumas ou procedimentos cirúrgicos. As articulações e os músculos estão entre as áreas mais afetadas, embora qualquer órgão possa apresentar complicações.
O diagnóstico precoce e o acompanhamento constante são apontados como medidas importantes para evitar danos crônicos e preservar a qualidade de vida das pessoas com a doença.
De acordo com o relatório Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil possui 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia. Desse total, 11.863 apresentam hemofilia A e 2.339 têm hemofilia B.
FDA
Em março de 2025 a Food and Drug Administration aprovou o medicamento Qfitlia para uso na profilaxia de rotina de pacientes com hemofilia A ou B.
A aprovação pela agência reguladora norte-americana foi baseada em dados do programa de desenvolvimento clínico ATLAS, composto por estudos de fase 3 que avaliaram segurança e eficácia do medicamento. Os resultados indicaram redução significativa das taxas anualizadas de sangramento em pacientes com hemofilia, com e sem inibidores.
Nos estudos, pacientes sem inibidores que utilizaram o Qfitlia apresentaram redução de 71% na taxa anual de sangramento em comparação com o uso sob demanda de concentrados de fator de coagulação. Entre pacientes com inibidores, a redução foi de 73% em comparação com agentes de bypass utilizados também sob demanda.
Os dados do estudo de extensão aberto mostraram ainda taxa anual mediana de sangramento de 3,8 em pacientes sem inibidores e de 1,9 em pacientes com inibidores. Quase metade dos participantes apresentou nenhum ou apenas um episódio de sangramento ao longo do período analisado.
O medicamento recebeu da FDA as designações de medicamento órfão para hemofilia A e B, via rápida (Fast Track) para o tratamento das duas condições e terapia inovadora (Breakthrough Therapy) para hemofilia B com inibidores do fator IX.
*Com informações de ANVISA
