[Foto: Ilustrativa / Google AI]
- Registro concedido: A Anvisa aprovou nesta segunda-feira (04/05) o medicamento Beyonttra® (acoramidis) para o tratamento da cardiomiopatia amiloide associada à transtirretina (ATTR-CM).
- Eficácia comprovada: Pacientes tratados apresentaram 77,2% mais chances de obter benefícios clínicos, com redução significativa no risco de mortalidade cardiovascular e hospitalizações.
- Mecanismo inovador: O fármaco atua estabilizando quase completamente a proteína TTR, impedindo o acúmulo de fibrilas tóxicas no músculo cardíaco.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu, nesta segunda-feira (04/05), o registro para o medicamento Beyonttra® (cloridrato de acoramidis). O produto, sob responsabilidade da Global Regulatory Partners Brasil LTDA, surge como uma nova esperança para pacientes adultos diagnosticados com cardiomiopatia amiloide associada à transtirretina (ATTR-CM), tanto na sua forma selvagem quanto na variante hereditária.
A ATTR-CM é descrita como uma doença rara, multissistêmica, progressiva e potencialmente fatal. Ela é causada pela deposição da proteína transtirretina (TTR), produzida no fígado, que se fragmenta e se aglomera no músculo cardíaco na forma de fibrilas amiloides. Esse acúmulo provoca rigidez no miocárdio e evolui para quadros graves de insuficiência cardíaca.
O poder da estabilização quase completa
O diferencial do Beyonttra®, cujo princípio ativo é o acoramidis, reside em sua capacidade de estabilizar a proteína TTR de forma quase completa. Ao formar conexões fortes com partes específicas da proteína, o medicamento impede que ela se fragmente, retardando a progressão da doença. Segundo especialistas, o fármaco mimetiza uma “mutação protetora” natural do gene TTR (T119M), combatendo a causa principal da cardiomiopatia: a desestabilização do tetrâmero nativo.
Em estudos de fase 3 (ATTRibute-CM), os resultados foram estatisticamente superiores ao placebo. Segundo informou a Anvisa, pacientes que utilizaram o medicamento tiveram 77,2% mais chances de obter benefícios em um desfecho composto que incluiu mortalidade geral e hospitalizações cardiovasculares.
Impacto no Brasil e qualidade de vida
A Associação Brasileira de Cardiologia estima que a doença afete cerca de 12.942 pessoas no país, atingindo principalmente homens com idade média acima de 60 anos.
Dados divulgados pela European Medicines Agency (EMA) detalham a robustez do estudo clínico principal realizado com 632 pacientes portadores de ATTR-CM e sintomas de insuficiência cardíaca. Segundo a agência, o Beyonttra demonstrou uma eficácia superior ao placebo na redução de danos cardíacos, baseando-se em um desfecho combinado que monitorou a taxa de mortalidade, hospitalizações, níveis hormonais de estresse e a mobilidade dos participantes.
O relatório aponta que, após 30 meses de tratamento, a taxa de sucesso foi de aproximadamente 1,77, o que significa que “aqueles que receberam Beyonttra tiveram cerca de 77% mais chances de obter benefícios com o medicamento do que aqueles que receberam placebo”. Em termos práticos, a mortalidade geral foi reduzida para 19,3% no grupo tratado,contra 25,7% no grupo simulado, e a autonomia física foi ampliada, com pacientes percorrendo uma média de 366 metros em seis minutos, superando os 322 metros registrados pelo grupo placebo.
| Medicamento | Beyonttra® (cloridrato de acoramidis) |
| Indicação Principal | Cardiomiopatia amiloide associada à transtirretina (ATTR-CM) — formas selvagem e hereditária. |
| Aprovação Anvisa | 04 de maio de 2026 |
| Mecanismo de Ação | Estabilização da proteína TTR; mimetiza a “mutação protetora” natural (T119M). |
| Eficácia Comprovada | 77,2% mais chances de obter benefícios clínicos em comparação ao placebo. |
| Impacto no Paciente | Redução de mortalidade geral e hospitalizações cardiovasculares; retarda a progressão da insuficiência cardíaca. |
Aprovação na UE
A luta contra a cardiomiopatia amiloide por transtirretina (ATTR-CM) ganhou um reforço histórico na Europa. Em fevereiro de 2025, a Comissão Europeia concedeu a autorização de comercialização para o acoramidis, que será distribuído sob a marca Beyonttra™.
A decisão europeia fundamentou-se nos resultados do estudo de Fase III ATTRibute-CM, que demonstrou a superioridade do acoramidis em relação ao placebo. O ensaio clínico comprovou uma redução significativa no desfecho composto de mortalidade por todas as causas e hospitalizações relacionadas a doenças cardiovasculares, com benefícios claros observados já a partir do terceiro mês de tratamento.
Segundo Marianna Fontana, Professora de Cardiologia do University College London (UCL): “Beyonttra representa um avanço importante que amplia o panorama terapêutico da ATTR-CM, uma doença cardíaca progressiva e subdiagnosticada causada pela desestabilização da transtirretina, levando ao acúmulo de amiloide no coração, o que pode resultar em insuficiência cardíaca e arritmias”.
Impacto na saúde global e sobrevida
Além dos dados iniciais, o estudo de extensão aberto (OLE) trouxe números ainda mais promissores, destacando uma redução de 34% no risco relativo de mortalidade por todas as causas em 42 meses. Christine Roth, Membro da Equipe de Liderança Farmacêutica da Bayer, celebrou o marco: “A aprovação do Beyonttra na UE representa um marco importante, trazendo otimismo renovado para pacientes com ATTR-CM e oferecendo aos médicos uma opção de tratamento adicional de ação rápida para proteger esses pacientes vulneráveis, reduzindo o risco de eventos cardiovasculares e retardando a progressão da doença”.
O Beyonttra™ foi desenvolvido pela BridgeBio Pharma e já havia recebido aprovação da FDA norte-americana em novembro de 2024. Agora, por meio de uma parceria estratégica que utiliza a infraestrutura cardiovascular da Bayer, o medicamento chegará ao mercado europeu no primeiro semestre de 2026.
*Com informações de Anvisa, Bayer e European Medicines Agency
